Oltre 67.800 euro in dono alla ricerca per le malattie genetiche rare. E' la somma che nel corso del 2023 i ferraresi hanno raccolto a favore di Telethon e dei suoi progetti scientifici. Il bilancio è stato presentato oggi, 29 febbraio 2024, in occasione della Giornata mondiale delle malattie rare, con una conferenza stampa nella residenza municipale, alla quale hanno preso parte l'assessore comunale alle Politiche Sociosanitarie Cristina Coletti, il coordinatore provinciale della Fondazione Telethon per Ferrara Claudio Benvenuti e il presidente di Avis Comunale Sergio Mazzini.

"Numeri straordinari - ha commentato l'assessore Cristina Coletti - che fotografano la realtà di una città che sa riconoscere la serietà e l'ottimo lavoro svolto da Telethon in un campo delicatissimo, quello dell'approfondimento della ricerca biomedica a contrasto delle malattie genetiche rare, che va affrontato con capacità e pazienza. I ferraresi, negli anni, hanno sempre testimoniato la loro vicinanza ai più bisognosi ed è ciò che sta facendo, ed intende continuare a fare, anche l'Amministrazione comunale. Ringrazio il coordinatore provinciale Claudio Benvenuti e tutti i volontari, per essere mossi anche sul nostro territorio dai principi di grande spessore tipici di Telethon. Un grazie anche ad Avis, storica partner della Fondazione. Nella ricerca c'è sempre tanto da fare, ma questa unità è sicuramente un valore aggiunto che porterà sempre più speranze di cura. Nella giornata di oggi - ha ricordato ancora l'assessore - dedicata alle malattie rare, l'Amministrazione comunale dimostrerà la propria vicinanza a chi soffre per questo tipo di patologie e a chi si occupa della ricerca in questo campo anche illuminando con i colori verde, viola e blu la fontana di piazza della Repubblica".

"Oggi - ha spiegato il coordinatore provinciale della Fondazione Telethon per Ferrara Claudio Benvenuti - 29 febbraio è un giorno raro ed è per questo che proprio oggi è la Giornata delle Malattie rare e Telethon è naturalmente molto coinvolta in questa celebrazione, poiché da 34 anni la nostra missione è quella di finanziare la ricerca scientifica di eccellenza sulle malattie genetiche rare. Quest'anno poi festeggiamo anche il ventesimo anno del Coordinamento provinciale di Ferrara, con la soddisfazione per l'importante risultato della raccolta annuale 2023 che fa registrare un incremento del 38% rispetto a quella dell'anno precedente. Un successo di cui devo ringraziare i miei amici volontari, senza il cui impegno non sarebbe possibile raggiungere questi numeri, e poi naturalmente l'Amministrazione comunale e i partner, in modo particolare Avis. Nella giornata di oggi ci tengo poi a sottolineare anche la nuova funzione che da metà dello scorso anno Telethon ha assunto, ossia quella di supplire a una grave carenza dell'industria farmaceutica che, dopo aver acquistato qualche anno fa il brevetto della prima terapia Telethon per le malattie genetiche ha deciso di renderlo indietro poiché economicamente non sostenibile. Telethon è così divenuta la prima fondazione a farsi carico del ciclo completo: dalla raccolta di fondi, alla ricerca, alla produzione di terapie. E dal 26 febbraio scorso, dopo quella per l'Ada-Scid, si è presa in carico anche la seconda terapia ossia quella per la leucodistrofia metacromatica. Impegni importanti che senza il sostegno di tante persone generose non sarebbero possibili e a questo proposito mi piace ricordare il nostro motto 'Essere generosi è una vostra scelta, essere trasparenti è un nostro dovere', che ogni anno onoriamo con la presentazione dei nostri risultati".

"Quella con Telethon - ha ricordato il presidente di Avis Comunale Sergio Mazzini - è un'amicizia ormai di lunga data a Ferrara oltre che una partnership consolidata anche a livello nazionale. Avis supporta sempre le iniziative di Telethon e incoraggia la solidarietà verso la ricerca scientifica, per la quale il sangue è elemento fondamentale. Ringrazio l'amministrazione comunale e in particolare l'assessore Cristina Coletti per la grande sensibilità e attenzione verso le nostre associazioni e tutti i soggetti attivi su vari fronti della solidarietà sul territorio".  

Il prossimo appuntamento con Telethon a Ferrara è in calendario il 4 e 5 maggio prossimi con la vendita, in centro storico, degli ormai tradizionali 'cuori di biscotto' a favore della ricerca. 

LA SCHEDA (a cura del Coordinamento Provinciale Telethon di Ferrara)
La diffusione dei risultati della raccolta fondi nella provincia di Ferrara anno 2023
Ventesimo anno dalla nascita del Coordinamento Provinciale di Ferrara
Trentaquattresimo anno dalla nascita della Fondazione Telethon
La Fondazione Telethon ETS è un Ente del terzo settore specializzato in ricerca biomedica, nata nel 1990 per iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi condivise a livello internazionale.
Da sempre la Fondazione Telethon ETS apre bandi per sostenere su tutto il territorio nazionale i migliori progetti di ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare e i gruppi di ricerca più meritevoli. La selezione dei progetti si avvale di un metodo rigoroso, allineato agli standard di valutazione internazionali, che premia il merito e le potenzialità di arrivare a una cura di ogni singolo progetto.

Una commissione scientifica internazionale valuta i progetti adottando il processo di revisione tra pari (peer review) mutuato da quello delle più rigorose agenzie di finanziamento della ricerca nel mondo.

Telethon segue l'intera "filiera della ricerca" occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell'attività stessa di ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori della Fondazione. Per garantire continuità alla ricerca scientifica biomedica sulle malattie genetiche rare, Telethon ha fondato in Italia alcuni istituti noti e apprezzati a livello mondiale e un programma carriere che investe nel talento e favorisce lo scambio tra giovani promettenti ricercatori:

- l'Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica, TIGET, diretto dal prof. Luigi Naldini, situato presso l'Ospedale San Raffaele di Milano, leader nel mondo per laterapia genica;
- l'Istituto Telethon di Genetica e Medicina, TIGEM, diretto dal prof. Andrea Ballabio, a Pozzuoli (NA), situato nell'ex fabbrica della storica Olivetti, che si occupa dello studiodellebasi genetiche delle malattie;
- l'Istituto Telethon Dulbecco, DTI, avviato grazie al sostegno del premio NobelRenato Dulbecco, denominato oggi "programma carriere", che non è un istituto fisico, ma un programma creato per indirizzare e sostenere la carriera indipendente di giovani ricercatori, rientranti dall'estero, suddiviso in vari centri di ricerca.
Nei tre istituti lavorano 483 ricercatori e nell'anno scorso sono stati investiti € 25.123.000,00.

Fondazione Telethon ETS inoltre sviluppa collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti.
Dalla sua nascita la Fondazione ha investito in ricerca 660.300.000 euro, ha finanziato 2.960 progetti, di cui chiusi 2.713 e 247 ancora in corso, 1.720 ricercatori e sono state indagate circa 600 malattie.
La Fondazione Telethon ETS riceve pochissimi finanziamenti pubblici, ma riceve moltissime donazioni degli Italiani. La trasparenza e la comunicazione, pertanto, costituiscono il mezzo per incentivare i donatori a rivolgersi a noi con sempre maggiore fiducia ed è fondamentale che ogni azione di raccolta sia resa pubblica.
Per quanto riguarda la provincia di Ferrara, il frutto del lavoro di tutti i volontari ha portato in dote alla ricerca, al 31 dicembre 2023, la cifra di 67.864,75 euro, circa il 38,1 % in più rispetto alla raccolta del 2022. Questa ultima raccolta ha portato, comunque, la cifra complessiva raccolta dai volontari della provincia di Ferrara, dal 2004 (anno di nascita del Coordinamento provinciale locale) ad oggi, alla cifra di 1.307.507,75 Euro.
Nell'esprimere profonda riconoscenza a tutti coloro che hanno dato il loro contributo, ai volontari che si sono impegnati sul territorio, ai partners come BNL, AVIS Provinciale e Comunale di Ferrara, ANFFAS Provinciale, ANFFAS Coccinella Gialla, il Coordinatore Provinciale di Telethon, Claudio Benvenuti, ricorda che Telethon, dal 1990, investe nella migliore ricerca per arrivare alla cura delle malattie genetiche rare e che punta a trasformare i risultati di una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata, condivisa e sostenuta nel tempo,  in terapie accessibili.

I RISULTATI
Terapie efficaci, diagnosi attese per anni e una vita migliore per molti malati.
Delle circa 600 malattie studiate, più una decina di queste possono dirsi sconfitte, con l'immissione sul mercato di terapie risolutive, approvate dalle autorità regolatorie europee, terapie che hanno permesso di trattare, dal 2010 in poi, più di 150 bambini, provenienti da oltre 40 paesi del mondo, e che sono stati curati e riportati a nuova vita nei nostri centri clinici.

LE NUOVE SFIDE PER IL FUTURO
Per la prima volta al mondo un'organizzazione non profit si assumerà la responsabilità della produzione e distribuzione di un farmaco per una malattia rara, la terapia genica per l'immunodeficienza ADA-SCID (Strimvelis). L'ADA-SCID nota anche come malattia dei "bambini bolla", è una malattia genetica molto rara, potenzialmente mortale. I bambini nati con ADA-SCID non hanno un sistema immunitario sano, per cui non possono combattere le infezioni più comuni che possono essere fatali, e sono costretti a vivere in un ambiente sterile e isolato.
L'anno scorso l'azienda farmaceutica anglo-statunitense Orchard Therapeutics PLC, titolare del farmaco, aveva annunciato di voler disinvestire nel campo delle immunodeficienze primitive. Fondazione Telethon decide quindi di garantire che Strimvelis non venga ritirato dal mercato anche in assenza di altri partner industriali e invia ad EMA (l'Agenzia europea del farmaco) la richiesta ufficiale per il trasferimento a proprio favore dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Strimvelis. Dopo il parere positivo dell'EMA, anche la Commissione europea ha approvato il trasferimento a Telethon dell'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa della stessa terapia, diventando la PRIMA CHARITY AL MONDO RESPONSABILE DELLA PRODUZIONE E DISTRIBUZIONE DI UN FARMACO.
Questo farmaco, di cui l'AIFA aveva autorizzato il rimborso nel 2016, viene somministrato presso l'Ospedale San Raffaele di Milano, unico centro ad oggi autorizzato, ed è interamente frutto della ricerca svolta dall'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-TIGET) e dell'impegno di Fondazione Telethon ETS nel trasformare questi risultati in un farmaco.
Uno sforzo eccezionale da parte di Fondazione Telethon ETS, ma l'unica scelta possibile per rimanere fedeli alla propria missione che da sempre vede al centro le persone affette da malattie genetiche rare. Un cambio di paradigma, affinché sia garantita la disponibilità di cure non abbastanza remunerative che altrimenti rischierebbero il ritiro o addirittura il mancato accesso al mercato, e nessuno venga lasciato indietro.
Non è un'operazione isolata questa prima volta potrà essere bissata ogni qualvolta ci sarà bisogno di assicurare l'approvvigionamento di farmaci "orfani" per pochi al mondo in assenza dell'impegno delle aziende.
Essere generosi è una vostra scelta, essere trasparenti è un nostro dovere. 

Ulteriori infromazioni sull'attività di Telethon sul sito www.telethon.it

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